《2022提升儿童用药可及性研究》课题报告“出炉”

儿童用药的可及性一直倍受医药行业和社会各界的广泛关注。历经数月，《2022提升儿童用药可及性研究》课题终于在上月底形成研究报告。近日，10多位专家学者参加了该课题的线上交流活动，原国家食品药品监督管理局局长邵明立、中国药品监督管理研究会会长张伟、国家药典委员会岳志华教授、首都医科大学附属北京儿童医院王晓玲教授、首都医科大学附属北京天坛医院赵志刚教授等参加。

《2022提升儿童用药可及性研究》课题研究报告是由中国医药新闻信息协会、中国药品监督管理研究会共同指导支持，中国医药新闻信息协会儿童安全用药分会牵头组织，首都医科大学附属北京儿童医院、首都医科大学附属北京天坛医院、国家药典委员会、首都儿科研究所附属儿童医院、南京医科大学附属儿童医院、山东医科大学附属济南市儿童医院、天津市儿童医院、河南省儿童医院、山西省儿童医院、安徽省儿童医院及中国医药工业信息中心等40多位专家合力完成。

课题的参与者、北京儿童医院王晓玲教授介绍说，我国一直面临儿童用药缺乏问题，且距欧、美、日等发达国家有一定的差距，它们早已建立了较为成熟的儿童药法规体系，可以作为我国儿童药可及性政策制定的参考和借鉴。在此次报告中提到美国儿童药品法规的建立是政府机构与制药企业博弈的过程，最终形成了现在激励与强制相结合的法规体系；欧盟也借鉴了美国的做法，启动了儿科法规的制定计划，经过10年间的机构、欧洲理事会、药品行业、医学界和欧洲议会之间的多次讨论，最终确定了欧盟 《儿科用药管理条例》 (The Paediatric Regulation，PR)，于2007年 1月 27日正式生效。该法规彻底改变了欧盟儿科用药的监管环境，为更好地保障儿童的用药安全。日本则采取了儿童药价格补偿等措施鼓励儿童药研发。通过这些鼓励政策的实施，各国的儿童药研发数量及儿科说明书信息更新都得到了显著提升。

王晓玲教授还介绍说，本课题采用文献调查、政策及实证对比研究方法，结合专家研讨，分析美、欧、日等国家地区儿童药可及性政策及实施成效，结合我国国情及实际，提出我国儿童药上市前研发激励、上市审评加速、加强监管及上市后激励等全生命周期的政策建议，为我国儿童药可及性政策制定提供参考。

课题的参与者、天坛医院赵志刚教授说,本次课题报告以政府激励机制为指导，建立以制药企业为中心，以“保护和支持”为原则，以预期收益为核心的激励机制。儿童药研发的制度设计重在激励机制设计，最终目的是促进儿童药研发。

参与此次课题评审的中国药品监督管理研究会会长张伟指出，企业是儿童药研发主体，从经济学角度，制药企业达到利益最大化是激励机制设计的关键。张伟会长提到我国儿童药研发有两个主要障碍，一是前期研发成本高，且上市后预期收益不足以收回成本，获利预期低；二是临床试验开展困难，研发难度大。因此，激励机制设计的根本和核心就是解决企业的上述顾虑，保护企业在研发上市的任何阶段不会无效投入，同时提供研发沟通程序，合理降低临床试验困难，增加研发成功率及企业的收益预期。他肯定了课题报告中提及的儿童药研发激励制度设计由上市前激励、上市审评加速、上市后激励三个阶段构成。

据了解，目前，儿童药的短缺问题需要在药品生命周期各个环节同时进行政策发力。鼓励儿童药研发上市，包括制定鼓励研发申报儿童药品清单、出台指南指导儿童药临床试验、资金及技术支持、财税优惠等政策；儿童药审批监管政策方面，包括建立儿童药品审评专家库，完善儿童药技术标准和指南体系，对儿童药实施优先审评审批、建立儿童药特别审评机制等。儿童药上市后激励政策包括给与儿童药市场独占期、及时纳入医保报销及采购定价政策、促进儿童药合理使用、上市后评价、严格监管的政策；保障儿童药生产流通供应，对于降低患儿家庭负担、提高儿童用药安全具有重要作用。同时，对上市后评价结果较好的儿童药、纳入医保报销的儿童药给予政策的进一步正反馈激励，儿童药市场的潜力可以得到更大释放，增强各方对儿童药市场的信心。

参与此次课题评审的原国家食品药品监督管理局局长邵明立表示，解决儿童药品，同样也要关注百姓能够买得起，这也是促进儿童用药可及性的关键。邵明立局长对此解释说，从药物经济学角度来看，药品本质上属于商品，具有逐利性，所以药品既要求创新，也要物美价廉，推动儿童用药立法，建立完善的儿童药法规及规章制度作支撑，来确保儿童用药权益。

邵明立局长也充分肯定了《2022提升儿童用药可及性研究》课题研究，他说，报告充分借鉴国内外相关经验，明确我国儿童药立法框架结构和重点内容，如新药强制开展儿科研究，评估必须进行儿科研究及有条件豁免儿科研究的情形。社会多方努力，让孩子用上价格合理的好药。

《2022提升儿童用药可及性研究》课题研究的完成，必将迎来我国儿童用药快速发展的“春天”。儿童药品市场的完善、儿童用药的安全，离不开市场的自我调节、政策激励，也离不开政府法律法规的监管、引导和体制的建立，让全社会共同努力，真正解决儿童药品和使用指导可及的最后一厘米，让祖国的花朵们健康茁壮成长。